Dalam tes awal teknologi terobosan, University of Florida peneliti telah mulai studi percontohan pertama untuk menentukan apakah susu domba transgenik dapat membantu orang rawan yang mengancam jiwa masalah paru-paru disebabkan oleh kekurangan protein spesifik.
PPL Therapeutics Edinburgh, Skotlandia, perusahaan utama yang terlibat dalam pengembangan Dolly domba kloning, menggunakan teknologi DNA rekombinan - di mana sebuah gen dari satu organisme dimasukkan ke dalam DNA lain - untuk menciptakan "domba transgenik" yang menghasilkan manusia protein alfa-1-antitrypsin, atau AAT. Protein ini kemudian diekstrak dari susu.
Dalam hari 10 terakhir, enam pasien yang tubuhnya memproduksi dalam jumlah yang tidak memadai AAT, sehingga mereka rentan terhadap emfisema, telah mulai menerima dosis inhalasi itu pada Shands di rumah sakit UF mengajar.
Jika teknik ini terbukti sukses dalam uji coba ini dan lebih besar terkontrol, sumber baru besar AAT, dengan harga berkurang tajam, berpotensi akan tersedia untuk mengobati 100,000 Amerika diperkirakan yang memiliki kekurangan dari protein pelindung yang membantu untuk menjaga peradangan paru-paru dan kerusakan di cek.
Seperti pasokan baru sangat penting: Saat ini, hanya sejumlah terbatas tersedia melalui sumbangan plasma darah, kandidat yang memenuhi syarat begitu banyak harus melakukan tanpa terapi, yang disampaikan secara intravena dengan perkiraan biaya sebesar $ 60,000 menjadi $ 80,000 per tahun per pasien.
"Saya memiliki harapan besar bahwa ini akan menjadi landasan untuk terapi penyakit ini," kata Dr Mark Brantly, pemimpin penelitian untuk penelitian dan seorang profesor kedokteran, dan genetika molekuler dan mikrobiologi di UF College of Medicine.
"Bisa jadi pengobatan 'jembatan' utama sebelum kita maju ke terapi gen untuk gangguan ini," kata Brantly, yang juga berafiliasi dengan baru UF Genetika Institute, yang sedang menjajaki kemungkinan tersebut dengan dukungan hibah dari National Institutes of Health.
"Salah satu alasan utama untuk menciptakan Institut Genetika adalah menerjemahkan teknologi baru seperti ini menjadi pengobatan untuk pasien," kata Dr Terry Flotte, direktur interim lembaga ini. "Ini terapi protein dan terapi gen diantisipasi untuk gangguan ini adalah contoh utama dari apa yang kita coba lakukan."
Ditemukan pada 1963, defisiensi AAT sering salah didiagnosis sebagai asma atau penyakit paru obstruktif kronik karena kurangnya kesadaran di kalangan medis dan awam. Kurang dari 5 persen dari individu yang terkena didiagnosis dan sering tidak sampai mereka berada di pertengahan hingga akhir 30s, setelah kerusakan paru yang luas menyebabkan cacat mendalam mereka. Usia rata-rata bertahan hidup adalah 54.
AAT merupakan protein penting yang diproduksi oleh hati yang melindungi paru-paru dari tindakan destruktif dari enzim umum yang biasanya melawan bakteri dan membersihkan jaringan paru-paru mati. Seseorang dengan gangguan, yang berkembang pada mereka yang mewarisi satu salinan gen abnormal dari setiap orangtua, tidak menghasilkan cukup protein untuk cukup melindungi paru-paru, paru-paru dan hasil permanen dan ireversibel kerusakan.
Sementara angka yang tepat tidak tersedia pada tahap awal, AAT berasal dari domba diharapkan akan harga jauh di bawah bahwa dari berbagai plasma manusia.
"Dengan obat transgenik, ada potensi untuk membuat pasokan besar, untuk sekadar memperluas kawanan yang diperlukan," kata Brantly, yang penelitiannya program telah didukung oleh hibah dari Yayasan Satu Alpha, sebuah Miami berbasis nirlaba.
"Ini merupakan melihat masa depan produksi farmasi," kata Paul Doering seorang profesor layanan terkemuka di College UF Farmasi. "Kami telah selama beberapa tahun sekarang insulin manusia yang diproduksi oleh bakteri diubah secara genetik, tetapi obat transgenik dari hewan yang lebih besar sangat baru dan menarik dan membuka banyak topik untuk diskusi. Masa depan akan memberitahu bagaimana masyarakat bereaksi terhadap hal-perkembangan . "
Studi Brantly yang telah disetujui oleh Institutional Review Board UF maupun oleh US Food and Drug Administration. Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan baru ini merekomendasikan bahwa ketika teknologi layak, protein plasma manusia harus diproduksi melalui teknologi DNA rekombinan untuk mencegah penularan manusia melalui darah penyakit. Domba yang menghasilkan AAT dikarantina untuk mencegah mereka dari yang terkena infeksi.
Doering mengatakan sulit untuk mengatakan berapa banyak tes obat-obatan dari hewan transgenik sedang berlangsung, karena banyak perusahaan menjaga uji coba awal tersembunyi untuk alasan kompetitif.
Para AAT manusia transgenically dihasilkan juga sedang diuji pada pasien cystic fibrosis. Yang UF adalah studi pertama di dunia untuk mencobanya di mereka yang lahir dengan defisiensi AAT, menurut Brantly.
UF Kesehatan terbaru Pusat Ilmu rilis berita tersedia di www.health.ufl.edu / hscc / index.html
Kamis, Mei 20, 1999 Universitas Florida Pusat Ilmu Kesehatan dan Shands HealthCare. Untuk informasi lebih lanjut, hubungi 352 / 392-2755 atau e-mail:
